「世界一高い」とも言われる、幼い子どもなどの難病の治療薬「ゾルゲンスマ」について、中医協＝中央社会保険医療協議会は、保険適用の対象とし、１回当たりの価格をおよそ１億6700万円とすることを承認しました。国内で保険が適用されている薬で最も高額となります。
ゾルゲンスマは、幼い子どもなどの全身の筋力が低下する難病「脊髄性筋萎縮症」の治療薬で、ことし３月に国の承認を受けました。アメリカでは１回当たり２億円を超え、「世界一高い薬」とも言われています。
この薬ついて、中医協は13日総会を開き、公的な医療保険の適用対象としたうえで、１回当たりの価格を１億6707万円とすることを承認しました。
これまで国内で保険が適用される薬で最も高かったのは、白血病などの薬「キムリア」の3349万円で、「ゾルゲンスマ」はこれを大幅に上回り、最高額となります。
対象となる患者は２歳未満の子どもで、年間25人程度と見込まれています。
患者側の自己負担は、難病や子どもの医療費に対する国や自治体からの助成があるため、ほとんどかからない見通しです。
脊髄性筋萎縮症(sma)の遺伝子(gen)をどうのこうので商標名がゾルゲンスマなんでしょうか？
DNAコードを逆転写するウイルスで全身の遺伝子を改変するとか完全にバイオハザードのTウイルスでは？自閉症や知的障害にもこういう薬できないかなあ。
